据悉，监管监督这是全球第一个取得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多的临床试验，以及全球第一项双AAV载体的人体试验。
对于研究方案的安全性，总局舒易来对记者解释，AAV载体目前是基因治疗领域最常用的载体之一，且已经有多款AAV基因治疗药物上市。
舒易来介绍，发布为尽可能提高AAV的安全性，研究采取了多种措施。
一方面，代理在血清型选择上，筛选并采用已经上市药物使用的AAV载体；另一方面，采用内耳局部给药，并在临床前进行剂量效应探索。
此外，管理规定入组患者筛选上，将AAV中和抗体浓度作为纳排标准之一。
在治疗中及治疗后，起施还会进行系统监控和随访。